Hace cinco años el mundo conoció una nueva tecnología para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula de una forma relativamente fácil y sin que fuera necesario invertir para ello grandes sumas de dinero. Esa herramienta se denominó CRISPR-Cas 9, y consiste en algo así como una tijera molecular capaz de cortar, pegar, empalmar y eliminar secuencias de ADN de una célula de una forma precisa y controlada.

Recordemos que el genoma es la totalidad del material genético con el que cuenta un organismo, el conjunto de todos sus genes que, contenidos en los cromosomas, están presentes en cada célula. La función de esos genes es, básicamente, la de dar a las células las indicaciones sobre cómo funcionar y qué hacer. Puesto en un ejemplo simple: si ese ser vivo fuera una melodía, los genes vendrían a ocupar el lugar de la partitura. Y es de ahí que vienen las inimaginables posibilidades de CRISPR-Cas 9, ya que en teoría esta técnica estaría abriendo la puerta para cambiar nada menos que las instrucciones de acuerdo a las cuales un organismo se desarrolla.

Las siglas CRISPR significan en inglés "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas", mientras que Cas-9 se denomina a la proteína que sirve para cortar el ADN. La tecnología se basa en imitar un sistema que las bacterias utilizan para defenderse de los virus, un mecanismo que los científicos “rediseñaron” para poder utilizarlo en cualquier otra célula y modificar a voluntad pequeñas porciones de su genoma. ¿Para qué podría servir esto? En principio para curar enfermedades de base genética (al tener la posibilidad “corregir” los errores que las originan, lo que se conoce como “terapia génica”), pero también para generar ganado o cultivos con un rendimiento superior, o animales modificados que sirvan para el estudio de determinadas enfermedades.

La manipulación genética acaba de empezar a escribir un nuevo capítulo que, si bien se encuentra todavía en desarrollo, plantea ya decenas de dudas, empezando por cuál es el límite y las implicaciones éticas de una técnica que se mete con el sustrato fundamental de los seres vivos.

Un largo camino

Marcelo Rubinstein es investigador Superior del CONICET y profesor en la Facultad de Ciencias Exactas de la Universidad de Buenos Aires. Trabaja además en el laboratorio del Instituto de Investigación en Ingeniería Genética y Biología Experimental (INGEBI), especializado en el diseño de animales modificados genéticamente para investigaciones. Hace tres años que allí están empleando CRISPR-Cas 9.

Rubinstein discute la etiqueta de “edición genética” con la que en algunos ámbitos se ha bautizado la técnica. “Hablamos de una nueva forma de ‘modificación genética’, y las modificaciones genéticas existen desde que esta área de estudio de la biología empezó a desarrollarse”, explica. Según el experto los humanos aprendimos hace tiempo a introducir modificaciones genéticas de manera deliberada, a través de cruzas de distintos animales y vegetales que nos permitieron obtener variedades que nos favorecían. “De hecho el origen de la genética como ciencia se remonta a los experimentos de hibridización de arvejas de Gregor Mendel, quien publicó sus hallazgos en 1865. Incluso antes se venían haciendo intentos, aunque de una forma mucho más anecdótica”, relata.

Los ‘80 fueron los años de la llamada revolución transgénica, que permitió incorporar genes nuevos al genoma y lograr, por ejemplo, la conocida soja resistente al glifosato, que se crea agregándole genes de un hongo y fabricando así un “puente de cruza” que naturalmente no existía. “Todo esto se debió a que conseguimos manipular los genes en el laboratorio, también a que en la década del ’60 se llegó a un descubrimiento maravilloso: el que nos mostró que el código genético es universal. Se trata de un conjunto de cuatro bases, cuatro letras, A, T, G y C, con el cual se codifica el ADN de todos los reinos. Sabemos que el ADN es información. Bueno: la forma en la que las células ‘leen’ y procesan esa información es siempre la misma. El genoma humano podrá ser una enciclopedia y el de una bacteria un suplemento de 15 páginas, pero en todo caso el lenguaje es siempre el mismo”, advierte Rubinstein. Y señala que en la década del 90 se sabía ya cómo modificar una letra de ese material genético, aunque con dos limitaciones muy importantes: una, que los experimentos funcionaron bien solo en el ratón de laboratorio; la otra, que eran necesarios muchísimos recursos, tanto técnicos como presupuestarios.

“CRISPR es una maquinaria que permitió superar esas dos barreras. Por un lado se puede usar en cualquier organismo, desde humanos hasta bacterias, y no solamente en ratones. Y la metodología es mucho más sencilla y barata, lo que cambió totalmente la perspectiva. A eso se añade que ya conocemos el genoma humano y el de muchos organismos, algo que hace 20 años era una especie de territorio infinito”, dice el investigador que no obstante aclara que lo que se encontró “es una forma nueva de lograr algo que en realidad ya se podía hacer”.

Hasta dónde

¿Podría esta técnica desequilibrar la naturaleza? ¿Permitiría crear seres vivos a medida? ¿Es CRISPR seguro?

Los riesgos sobre la biodiversidad no se descuentan. No por nada expertos de la Unión Internacional para la Conservación de la Naturaleza (UICN) llamaron el año pasado a estudiar detenidamente los riesgos potenciales de esta técnica sobre el medio ambiente, instando a que se elaboren guías que regulen su uso antes de su aplicación masiva.